식약처, 국내 개발 최초 유전자치료제 ‘인보사케이주’ 허가
□ 식품의약품안전처(처장 손문기)는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 ‘인보사케이주’를 7월 12일 허가한다고 밝혔다.
※ 유전자치료제: 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품
○ 이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다.
※ TGF-β1: 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종
○ 인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.
※ Kellgren & Lawrence grade: 방사선학적으로 골관절염의 정도를 평가하는 기준으로 총 4단계(의심, 경증, 중등도, 중증)으로 구분
○ 현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.
□ 식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정하였다.
○ 유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증하였다.
※ 기능개선 : 무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합하여 평가
- 다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.
○ 안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전하였으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전하였다
□ 식약처는 지난 ‘14년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위하여 ‘마중물사업’을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 ‘마중물사업’을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다고 밝혔다.
○ 앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화 될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다.
〈첨부〉
1. 인보사케이주 요약자료
2. 국내 개발신약 허가 현황
3. 주요국 유전자치료제 허가 현황
[참고자료 1] 인보사케이주 요약자료
□ 제품 개요
ㅇ 제품명(성분명) : 인보사케이주(TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포(2액)+동종연골유래연골세포(1액))
ㅇ 업체명 : 코오롱생명과학(주)
ㅇ 효능효과 : 3개월 이상의 보존적 요법(약물치료, 물리치료 등)에도 불구하고 증상(통증 등)이 지속되는 중등도 무릎 골관절염(Kellgren & Lawrence grade 3)의 치료
ㅇ 용법용량(요약) : 성인을 대상으로 제1액과 제2액을 혼합하여 혼합액 3mL(1.8×107 cells)을 무릎 관절강 내에 천천히 1회 주사
ㅇ 작용기전 : TGF-β1 유전자도입 연골세포에서 발현되는 TGF-β1과 연골세포에서 발현되는 IL-10에 의한 항염증작용에 따라 무릎 관절 통증 완화, 관절기능 개선
* 유전자도입 동종연골유래연골세포는 제조단계에서 방사선을 조사하여 증식 불가능한 세포임을 확인
[참고자료 2] 국내 개발신약 허가 현황
연번 |
제품명 |
회사명 |
주성분 |
효능․효과 |
허가일자 |
1 |
선플라주 |
에스케이케미칼㈜ |
헵타플라틴 |
항암제(위암) |
‘99.07.15 |
2 |
이지에프외용액 |
㈜대웅제약 |
인간상피세포성장인자 |
당뇨성 족부 궤양치료제 |
‘01.05.30 |
3 |
밀리칸주 |
동화약품공업㈜ |
질산홀뮴-166 |
항암제(간암) |
‘01.07.06 |
4 |
큐록신정 |
제이더블유중외제약㈜ |
발로플록사신 |
항균제(항생제) |
‘01.12.17 |
5 |
팩티브정 |
㈜엘지생명과학 |
메탄설폰산제미플록사신 |
항균제(항생제) |
‘02.12.27 |
6 |
아피톡신주 |
구주제약㈜ |
건조밀봉독 |
관절염치료제 |
‘03.05.03 |
7 |
슈도박신주 |
씨제이제일제당㈜ |
건조정제슈도모나스백신 |
농구균예방백신 |
‘03.05.28 |
8 |
캄토벨주 |
㈜종근당 |
벨로테칸 |
항암제 |
‘03.10.22 |
9 |
레바넥스정 |
㈜유한양행 |
레바프라잔 |
항궤양제 |
‘05.09.15 |
10 |
자이데나정 |
동아제약㈜ |
유데나필 |
발기부전치료제 |
'05.11.29 |
11 |
레보비르캡슐 |
부광약품㈜ |
클레부딘 |
B형간염치료제 |
'06.11.13 |
12 |
펠루비정 |
대원제약㈜ |
펠루비프로펜 |
골관절염치료제 |
'07.04.20 |
13 |
엠빅스정 |
에스케이케미칼㈜ |
미로데나필염산염 |
발기부전치료제 |
‘07.07.18 |
14 |
놀텍정 |
일양약품㈜ |
일라프라졸 |
항궤양제 |
‘08.10.28 |
15 |
카나브정 |
보령제약㈜ |
피마살탄칼륨삼수화물 |
고혈압치료제 |
‘10.09.09 |
16 |
피라맥스정 |
신풍제약㈜ |
피로나리딘인산염, 알테수네이트 |
말라리아치료제 |
‘11.08.17 |
17 |
제피드정 |
제이더블유중외제약㈜ |
아바나필 |
발기부전치료제 |
‘11.08.17 |
18 |
슈펙트캡슐 |
일양약품㈜ |
라도티닙염산염 |
항암제(백혈병) |
‘12.01.50 |
19 |
제미글로정 |
㈜엘지생명과학 |
제미글립틴타르타르산염 |
당뇨병치료제 |
‘12.06.27. |
20 |
듀비에정 |
㈜종근당 |
로베글리타존황산염 |
당뇨병치료제 |
‘13.07.04 |
21 |
리아백스주 |
㈜카엘젬백스 |
테르토모타이드염산염 |
항암제(췌장암) |
‘14.09.15 |
22 |
아셀렉스캡슐 |
크리스탈지노믹스㈜ |
폴마콕시브 |
골관절염치료제 |
‘15.02.05 |
23 |
자보란테정 |
동화약품㈜ |
자보플록사신 D-아스파르트산염수화물 |
항균제(항생제) |
‘15.03.20 |
24 |
시벡스트로정 |
동아에스티㈜ |
테디졸리드포스페이트 |
항균제(항생제) |
‘15.04.17 |
25 |
시벡스트로주 |
||||
26 |
슈가논정 |
동아에스티㈜ |
에보글립틴타르타르산염 |
당뇨병치료제 |
‘15.10.02. |
27 |
올리타정 |
한미약품㈜ |
올무티닙염산염일수화물 |
항암제(폐암) |
‘16.05.13. |
28 |
베시보정 |
일동제약(주) |
베시포비르디피복실말레산염 |
B형간염치료제 |
‘17.05.15 |
29 |
인보사케이주 |
코오롱생명과학(주) |
TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포, 동종연골유래연골세포 |
골관절염치료제 |
‘17.07.12. |
[참고자료 3] 주요국 유전자치료제 허가 현황
‘17.7. 현재
연번 |
품목명(회사명) |
주성분 |
허가종류 |
효능·효과 |
허가일자 |
허가국 |
1 |
Glybera (UniQure Biopharmax B.V.) |
인간 LPL 유전자 삽입 AAV 벡터 |
의약품 (희귀) |
과지단백증 I 형 |
'12.10.25 |
유럽 |
2 |
IMLYGIC® (Amgen®) |
GM-CSF 함유 HSV-1 |
항암제 |
절제불가한 성인 흑색종 환자 (뼈, 뇌, 폐 등 병변이 없는 경우) |
‘15.10.27 ‘15.12.16 |
미국 유럽 |
3 |
Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services) |
아데노신 탈이미노 효소 유전자 함유 레트로바이러스 벡터 도입 자가 유래 CD34+ 세포 |
의약품 (희귀) |
HLA 적합한 줄기세포 기증자가 없는 ADA-SCID 환자 치료 |
‘16.05.26 |
유럽 |
4 |
Zalmoxis (Molmed SpA) |
신경성장인자 일부 및 HSV-TK 함유 동종 유래 T 세포 |
의약품 (희귀) |
고위험 혈액암 환자의 조혈모세포이식 후 보조요법 |
‘16.08.18 |
유럽 |
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