[보도자료] 식약처, 국내 개발 최초 유전자치료제 ‘인보사케이주’ 허가(2017.07.12.)

식약처, 국내 개발 최초 유전자치료제 ‘인보사케이주’ 허가

 

□ 식품의약품안전처(처장 손문기)는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 ‘인보사케이주’를 7월 12일 허가한다고 밝혔다.

※ 유전자치료제: 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품

○ 이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다.

※ TGF-β1: 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종

○ 인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.

※ Kellgren & Lawrence grade: 방사선학적으로 골관절염의 정도를 평가하는 기준으로 총 4단계(의심, 경증, 중등도, 중증)으로 구분

○ 현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

□ 식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정하였다.

○ 유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증하였다.

※ 기능개선 : 무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합하여 평가

- 다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.

○ 안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전하였으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전하였다

□ 식약처는 지난 ‘14년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위하여 ‘마중물사업’을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 ‘마중물사업’을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다고 밝혔다.

○ 앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화 될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다.

 

 

〈첨부〉

1. 인보사케이주 요약자료

2. 국내 개발신약 허가 현황

3. 주요국 유전자치료제 허가 현황

 

[참고자료 1] 인보사케이주 요약자료

 

□ 제품 개요

ㅇ 제품명(성분명) : 인보사케이주(TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포(2액)+동종연골유래연골세포(1액))

ㅇ 업체명 : 코오롱생명과학(주)

ㅇ 효능효과 : 3개월 이상의 보존적 요법(약물치료, 물리치료 등)에도 불구하고 증상(통증 등)이 지속되는 중등도 무릎 골관절염(Kellgren & Lawrence grade 3)의 치료

ㅇ 용법용량(요약) : 성인을 대상으로 제1액과 제2액을 혼합하여 혼합액 3mL(1.8×107 cells)을 무릎 관절강 내에 천천히 1회 주사

 

ㅇ 작용기전 : TGF-β1 유전자도입 연골세포에서 발현되는 TGF-β1과 연골세포에서 발현되는 IL-10에 의한 항염증작용에 따라 무릎 관절 통증 완화, 관절기능 개선

* 유전자도입 동종연골유래연골세포는 제조단계에서 방사선을 조사하여 증식 불가능한 세포임을 확인

 

[참고자료 2] 국내 개발신약 허가 현황

연번	제품명	회사명	주성분	효능․효과	허가일자
1	선플라주	에스케이케미칼㈜	헵타플라틴	항암제(위암)	‘99.07.15
2	이지에프외용액	㈜대웅제약	인간상피세포성장인자	당뇨성 족부 궤양치료제	‘01.05.30
3	밀리칸주	동화약품공업㈜	질산홀뮴-166	항암제(간암)	‘01.07.06
4	큐록신정	제이더블유중외제약㈜	발로플록사신	항균제(항생제)	‘01.12.17
5	팩티브정	㈜엘지생명과학	메탄설폰산제미플록사신	항균제(항생제)	‘02.12.27
6	아피톡신주	구주제약㈜	건조밀봉독	관절염치료제	‘03.05.03
7	슈도박신주	씨제이제일제당㈜	건조정제슈도모나스백신	농구균예방백신	‘03.05.28
8	캄토벨주	㈜종근당	벨로테칸	항암제	‘03.10.22
9	레바넥스정	㈜유한양행	레바프라잔	항궤양제	‘05.09.15
10	자이데나정	동아제약㈜	유데나필	발기부전치료제	'05.11.29
11	레보비르캡슐	부광약품㈜	클레부딘	B형간염치료제	'06.11.13
12	펠루비정	대원제약㈜	펠루비프로펜	골관절염치료제	'07.04.20
13	엠빅스정	에스케이케미칼㈜	미로데나필염산염	발기부전치료제	‘07.07.18
14	놀텍정	일양약품㈜	일라프라졸	항궤양제	‘08.10.28
15	카나브정	보령제약㈜	피마살탄칼륨삼수화물	고혈압치료제	‘10.09.09
16	피라맥스정	신풍제약㈜	피로나리딘인산염, 알테수네이트	말라리아치료제	‘11.08.17
17	제피드정	제이더블유중외제약㈜	아바나필	발기부전치료제	‘11.08.17
18	슈펙트캡슐	일양약품㈜	라도티닙염산염	항암제(백혈병)	‘12.01.50
19	제미글로정	㈜엘지생명과학	제미글립틴타르타르산염	당뇨병치료제	‘12.06.27.
20	듀비에정	㈜종근당	로베글리타존황산염	당뇨병치료제	‘13.07.04
21	리아백스주	㈜카엘젬백스	테르토모타이드염산염	항암제(췌장암)	‘14.09.15
22	아셀렉스캡슐	크리스탈지노믹스㈜	폴마콕시브	골관절염치료제	‘15.02.05
23	자보란테정	동화약품㈜	자보플록사신 D-아스파르트산염수화물	항균제(항생제)	‘15.03.20
24	시벡스트로정	동아에스티㈜	테디졸리드포스페이트	항균제(항생제)	‘15.04.17
25	시벡스트로주
26	슈가논정	동아에스티㈜	에보글립틴타르타르산염	당뇨병치료제	‘15.10.02.
27	올리타정	한미약품㈜	올무티닙염산염일수화물	항암제(폐암)	‘16.05.13.
28	베시보정	일동제약(주)	베시포비르디피복실말레산염	B형간염치료제	‘17.05.15
29	인보사케이주	코오롱생명과학(주)	TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포, 동종연골유래연골세포	골관절염치료제	‘17.07.12.

 

[참고자료 3] 주요국 유전자치료제 허가 현황

‘17.7. 현재

연번	품목명(회사명)	주성분	허가종류	효능·효과	허가일자	허가국
1	Glybera (UniQure Biopharmax B.V.)	인간 LPL 유전자 삽입 AAV 벡터	의약품 (희귀)	과지단백증 I 형	'12.10.25	유럽
2	IMLYGIC® (Amgen®)	GM-CSF 함유 HSV-1	항암제	절제불가한 성인 흑색종 환자 (뼈, 뇌, 폐 등 병변이 없는 경우)	‘15.10.27 ‘15.12.16	미국 유럽
3	Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services)	아데노신 탈이미노 효소 유전자 함유 레트로바이러스 벡터 도입 자가 유래 CD34+ 세포	의약품 (희귀)	HLA 적합한 줄기세포 기증자가 없는 ADA-SCID 환자 치료	‘16.05.26	유럽
4	Zalmoxis (Molmed SpA)	신경성장인자 일부 및 HSV-TK 함유 동종 유래 T 세포	의약품 (희귀)	고위험 혈액암 환자의 조혈모세포이식 후 보조요법	‘16.08.18	유럽

 

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